将在2024年2月6日至9日于德国法兰克福举行的欧洲血友病及相关疾病协会(EAHAD)第17届年会上公布临床和科学数据，以推进对出血性疾病的理解和治疗

1月19日，在EAHAD 2024上展示®

WIL-31 是VWD 领域最大规模的前瞻性预防研究，其中包含按需进行的磨合研究，用于患者个体内的比较。该研究表明，®预防疗法在降低各种类型VWD 儿童和成人患者的出血率方面疗效卓著，而且适用于所有已知的出血部位。研究结果为VWD 患者采用常规预防疗法提供了有力证据。

"WIL-31 研究的新数据为在所有类型的VWD 患者中使用®预防疗法提供了有力证据。这些研究结果促使美国批准®预防用途，为这些患者提供了更多的治疗选择。"– IBU 高级副总裁兼负责人 。

的卫星研讨会"转变VWD 预防范式：聚焦WIL-31 研究"将深入探讨WIL-31 研究的发现：

卫星研讨会将于欧洲中部时间2月7日（星期三）17:30-18:45在 Room 2举行。

Ana Boban将于欧洲中部时间2月9日（星期五）08:30-10:00在SLAM第6分会场发表题为"使用血浆来源的血管性血友病因子/凝血因子VIII 浓缩剂进行常规预防，可有效减少血管性血友病儿童和成人患者的鼻出血" (OR04) 的口头SLAM 报告，阐述预防VWD 患者频繁流鼻血的重要性以及®在这种情况下的预防效果。

两个海报展示提供对WIL-31 研究结果的更多看法：

在EAHAD 2024上展示Nuwiq®

除了在凝血级联中的作用外，新的证据表明FVIII 还会影响血小板和内皮细胞的功能。使用重组FVIII () 浓缩剂进行替代治疗已成为治疗A 型血友病患者的主要方法，但目前尚不清楚 浓缩剂的改性对血小板和内皮细胞功能的影响是否存在差异。与其他 浓缩剂相比，Nuwiq®在体外试验中与活化血小板的结合程度更高，而在另一项研究中，Nuwiq®比其他 浓缩剂对内皮细胞功能的影响更大：

对于A 型血友病等罕见疾病，无法在临床研究中直接比较治疗方法。在这种情况下，可以采用间接治疗比较方法来比较不同治疗方法的效果。其中匹配调整间接比较法(MAIC)是一种行之有效的间接比较方法。Nuwiq®以药代动力学为指导的个性化预防治疗与其他治疗方法的疗效已采用MAIC 进行比较：

" 的核心价值观是全力改善患者的生活，支持临床和科学研究项目是我们实现这一承诺的必要手段。我们很高兴能在EAHAD 2024 上展示这些研究成果。"— 董事会成员兼国际业务部负责人Olaf 。